Стартап, соучредителем которого является известный гарвардский генетик, сделал шаг к разгадке биологического распада человеческого тела, получив одобрение FDA на тестирование своей передовой генной терапии на людях.
Life Biosciences, биотехнологическая компания, соучредителем которой является профессор генетики из Гарварда Дэвид Синклер, заявила в среду, что получила одобрение на проведение клинического исследования фазы 1, направленного, в частности, на восстановление зрения у людей с такими заболеваниями глаз, как глаукома и неартериальная передняя ишемическая оптическая невропатия (NAION) посредством «частичного эпигенетического перепрограммирования». В ходе испытания исследователи попытаются повернуть вспять биологические часы поврежденных клеток в глазу человека, введя их напрямую. Это позволяет терапии достигать поврежденных ганглиозных клеток сетчатки и доставлять «инструкции по омоложению» непосредственно к клеткам-мишеням, чтобы помочь восстановить их функцию и потенциально обратить вспять потерю зрения.
Компания наберет первых пациентов в ближайшие месяцы, а результаты могут появиться к концу или началу следующего года, сообщил Fortune генеральный директор Джерри Маклафлин.
Маклафлин, ветеран фармацевтической промышленности, ранее работавший в Merck и в биотехнологических компаниях, поддерживаемых венчурными фондами, таких как Neos Therapeutics и AgeneBio, сказал, что одобрение было новаторским: «Я думаю, что это преобразующий день для науки в целом, для биологических наук о жизни, для области частичного эпигенетического перепрограммирования», – сказал он.
Одобрение FDA, которого, по словам Маклафлина, исследователи в его отрасли ждали годами, ставит команду Life Biosciences (менее 20 человек) впереди остальных, поскольку бум долголетия все чаще подкрепляется многомиллиардными деньгами.
Altos Labs, одна из самых громких компаний в области клеточного омоложения, была запущена с финансированием в размере 3 миллиардов долларов в 2022 году и, как сообщается, одним из первых спонсоров считается основатель Amazon и четвертый богатейший человек в мире Джефф Безос. Между тем, NewLimit, стартап долголетия, соучредителем которого является миллиардер, генеральный директор Coinbase Брайан Армстронг, в прошлом году привлек 130 миллионов долларов в рамках серии B для финансирования эпигенетического перепрограммирования. Даже Илон Маск, генеральный директор Tesla и самый богатый человек в мире, недавно вступил в беседу о долголетии, заявив в Давосе, что старение — это «очень решаемая проблема».
В первую очередь займитесь потерей зрения
Вместо того, чтобы сосредоточиться на омоложении всего тела, Life Biosciences применяет «поэтапный подход» к омоложению, сначала обращаясь к оптическим невропатиям — состояниям, при которых повреждение зрительного нерва ухудшает зрение. Целью исследования является восстановление зрения у пациентов как с глаукомой, так и с NAION, которые могут вызвать слепоту. По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний, глаукома является второй по значимости причиной слепоты во всем мире и особенно распространена среди взрослых в возрасте от 64 до 84 лет. Между тем, НАИОН является «наиболее распространенной острой нейропатией зрительного нерва» у людей старше 50 лет. Маклафлин сказал, что компания решила сосредоточиться на этих заболеваниях отчасти из-за их огромного воздействия на пациентов.
«Плохая новость заключается в том, что лечить (NAION) абсолютно нечего, а худшая новость заключается в том, что существует вероятность от 20 до 30%, что в ближайшие два-три года это произойдет во втором глазу», — сказал он.
Маклафлин сказал, что Life Biosciences уже применяет свое эпигенетическое перепрограммирование для лечения других заболеваний. Ранее компания добилась успеха в лечении фиброза печени, или MASH, что, по ее словам, показало, что подход компании «выходит за пределы органов».
Хотя компания в первую очередь фокусируется на помощи пациентам с потерей зрения, Маклафлин не игнорирует потенциально гигантские возможности, открывающиеся благодаря быстро стареющему населению мира.
«Демографическое обновление в США не такое, как в США. Мы значительно ниже уровня замещения населения», – сказал Маклафлин. «В других частях мира дела обстоят хуже, а учитывая быстро стареющее население, продление продолжительности здоровой человеческой жизни имеет решающее значение как с экономической точки зрения, так и для общества в целом».
Совокупный уровень рождаемости в мире снижается уже много лет, но уровень рождаемости в США, в частности, достиг рекордно низкого уровня в 2024 году — 1,6 ребенка на женщину, что ниже уровня воспроизводства в 2,1 ребенка на женщину. По данным Всемирного банка, уровень рождаемости в стране находится на одном уровне с другими странами с развитой экономикой, такими как Исландия и Великобритания. В других странах показатели еще ниже, например в Японии, где, по данным местного правительственного агентства, в 2024 году был зарегистрирован коэффициент рождаемости 1,15 рождений на одну женщину.
Наука, лежащая в основе биологических биологических наук
Синклер, соучредитель Life Biosciences и генетик из Гарварда, является ключом к успеху компании перед FDA. Ранее Синклер, получивший степень доктора философии. Получив степень доктора молекулярной генетики в Университете Нового Южного Уэльса, он руководил новаторскими исследованиями в области частичного эпигенетического перепрограммирования, частичного старения клеток путем модификации их эпигенома, биохимических маркеров, которые сообщают генам, когда включаться или выключаться, не изменяя при этом основную последовательность ДНК.
Исследование Синклера показало, что, используя три из четырех белков, которые, как ранее обнаружил японский ученый, лауреат Нобелевской премии Шинья Яманака, могут полностью сбросить возраст стволовых клеток до плюрипотентности (или пустого состояния), исследователи могут омолаживать клетки, не перезагружая их настолько полностью, что они «забывают» свою первоначальную функцию. Частично восстанавливающиеся клетки имели больший потенциал для терапевтического использования, поскольку эти клетки «сохраняют» свою идентичность по мере частичного старения, в отличие от полностью восстановленных клеток, которые «забывают» свои функции и могут стать опухолями.
Синклер заложил основу для своей работы, используя мышей в доклинических испытаниях, затем Life Biosciences лицензировала эту технологию из Гарварда и лаборатории Синклера, чтобы протестировать ее на приматах, не являющихся людьми, чтобы лучше соответствовать анатомии человеческого глаза.
По словам Маклафлина, в этих исследованиях компания Life Biosciences вызывала поражение, подобное NAION, а затем использовала лечение, чтобы обратить вспять потерю зрения и восстановить его до уровня здорового примата.
Несмотря на растущую конкуренцию в этой сфере, Маклафлин не боится конкурентов и считает, что большие суммы денег и активность в сфере долголетия оправданы. По его словам, после одобрения FDA больше компаний могут пойти по стопам Life Biosciences и больше сосредоточиться на эпигенетическом перепрограммировании, что в целом может быть положительным для этой области.
«Мы думаем, что это имеет одни из самых больших и лучших перспектив в науке о старении: частичное эпигенетическое перепрограммирование», — сказал он. «Поскольку мы продолжаем собирать доказательства, они привлекут только больше людей в эту область».
Эта история первоначально появилась на Fortune.com.
